เมื่อวันที่ 29 มิ.ย.Intercept Pharmaceuticals ประกาศว่าได้รับใบสมัครยาใหม่ฉบับสมบูรณ์จากองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาเกี่ยวกับกรดโอเบติกอลิก FXR ตัวเอก (OCA) สำหรับโรคพังผืดที่เกิดจากจดหมายตอบกลับ (CRL) ที่ไม่มีแอลกอฮอล์องค์การอาหารและยาระบุใน CRL ว่าตามข้อมูลที่ตรวจสอบจนถึงขณะนี้ เชื่อว่าผลประโยชน์ที่คาดหวังของยาจากจุดสิ้นสุดของการทดลองทางจุลพยาธิวิทยาทางเลือกยังคงไม่แน่นอน และประโยชน์ของการรักษาไม่เกินความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้น ดังนั้นจึงไม่ สนับสนุนการอนุมัติเร่งด่วนของ OCA สำหรับการรักษาผู้ป่วย NASH ที่เป็นสาเหตุของการเกิดพังผืดในตับ

Mark Pruzanski ประธานและ CEO ของ Interceptให้ความเห็นเกี่ยวกับผลลัพธ์: “ในระหว่างกระบวนการตรวจสอบ FDA ไม่เคยสื่อสารข้อมูลเกี่ยวกับการเร่งอนุมัติ OCA และเราเชื่อมั่นว่าข้อมูลทั้งหมดที่ส่งมาจนถึงตอนนี้ตรงตามข้อกำหนดของ FDA และสนับสนุนความเสี่ยงด้านผลกำไรในเชิงบวกของ OCA อย่างชัดเจนเราเสียใจ CRL นี้องค์การอาหารและยา (FDA) ได้ค่อยๆ เพิ่มความซับซ้อนของจุดยุติทางเนื้อเยื่อ ทำให้เกิดอุปสรรคในการผ่านสูงมากจนถึงตอนนี้OCAอยู่ในสามขั้นตอนที่สำคัญเท่านั้นความต้องการนี้ได้รับการตอบสนองในระหว่างการศึกษาเราวางแผนที่จะพบกับ FDA โดยเร็วที่สุดเพื่อหารือเกี่ยวกับวิธีการผ่านแผนการอนุมัติเกี่ยวกับข้อมูล CRL ในอนาคต”

ในการแข่งขันเพื่อคว้ายา NASH รายการแรก Intercept อยู่ในตำแหน่งผู้นำเสมอมา และปัจจุบันเป็นบริษัทเดียวที่ได้รับข้อมูลการทดลองใช้ระยะสุดท้ายในเชิงบวกเป็นตัวเอก Farnesoid X receptor (FXR) ที่มีศักยภาพและเฉพาะเจาะจงOCAก่อนหน้านี้ได้บรรลุผลในเชิงบวกในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ที่เรียกว่า REGENERATEข้อมูลพบว่า NASH ระดับปานกลางถึงรุนแรงที่ได้รับ . ปริมาณสูงOCAในบรรดาผู้ป่วย 1 ใน 4 ของอาการโรคพังผืดในตับของผู้ป่วยมีอาการดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ และอาการไม่ลดลง

องค์การอาหารและยาแนะนำให้ Intercept ส่งข้อมูลประสิทธิภาพและความปลอดภัยชั่วคราวเพิ่มเติมจากการศึกษา REGENERATE ที่กำลังดำเนินการอยู่เพื่อสนับสนุนศักยภาพของ OCAเร่งอนุมัติและชี้ให้เห็นว่าผลการศึกษาระยะยาวควรดำเนินต่อไป

แม้ว่าOCAก่อนหน้านี้ได้รับการอนุมัติให้เป็นโรคตับที่หายากอีกชนิดหนึ่ง (PBC) เขตข้อมูลของ NASH มีขนาดใหญ่มากคาดว่า NASH จะส่งผลกระทบต่อผู้คนนับล้านในสหรัฐอเมริกาเพียงประเทศเดียวก่อนหน้านี้ ธนาคารเพื่อการลงทุน JMP Securities คาดการณ์ว่ายอดขายยาสกัดกั้นสูงสุดจะสูงถึงหลายพันล้านดอลลาร์จากข่าวร้ายนี้ ราคาหุ้นของ Intercept ร่วงลงเกือบ 40% ในวันจันทร์เป็น 47.25 ดอลลาร์ต่อหุ้นราคาหุ้นของบริษัทยาอื่นๆ ที่พัฒนา NASH ก็ลดลงเช่นกันในหมู่พวกเขา Madrigal ลดลงประมาณ 6% และ Viking, Akero และ GenFit ลดลงประมาณ 1%

Derek Archila นักวิเคราะห์ของ Stifel เขียนในรายงานถึงลูกค้าว่าการปฏิเสธนั้นเกิดจากผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับการรักษาที่เกิดขึ้นในการทดสอบทางคลินิกของ OCAนั่นก็คือผู้ป่วยบางรายที่ได้รับทรีทเม้นท์ OCA, คอเลสเตอรอลที่เป็นอันตรายในร่างกายเพิ่มขึ้น ซึ่งจะทำให้มีโอกาสเสี่ยงต่อโรคหัวใจและหลอดเลือดสูงขึ้นเนื่องจากผู้ป่วย NASH จำนวนมากมีน้ำหนักเกินหรือมีโรคเบาหวานประเภท 2 อยู่แล้ว ผลข้างเคียงดังกล่าวอาจกระตุ้นให้หน่วยงานกำกับดูแลเฝ้าระวังตามข้อกำหนดของ FDA สำหรับข้อมูลการทดสอบเพิ่มเติม การสกัดกั้นอาจต้องรอจนถึงอย่างน้อยในช่วงครึ่งหลังของปี 2022 เพื่อตีความข้อมูลเหล่านี้การวิเคราะห์จากภายนอกเชื่อว่าการล่าช้าเป็นเวลานานอาจลบล้างโอกาสในการขายที่สะสมไว้ก่อนหน้านี้ของ Intercept ทำให้คู่แข่งรายอื่นๆ ซึ่งรวมถึง Madrigal Pharmaceuticals และ Viking Therapeutics มีโอกาสที่จะตามทัน