Ruxolitinibหรือที่รู้จักในชื่อ ruxolitinib ในประเทศจีน เป็นหนึ่งใน "ยาใหม่" ที่ได้รับการระบุไว้อย่างกว้างขวางในแนวทางทางคลินิกสำหรับการรักษาโรคทางโลหิตวิทยาในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา และได้แสดงให้เห็นประสิทธิภาพในการรักษาโรค
ยาที่เป็นเป้าหมาย Jakavi ruxolitinib สามารถยับยั้งการเปิดใช้งานช่อง JAK-STAT ทั้งหมดได้อย่างมีประสิทธิภาพ และลดสัญญาณที่เพิ่มขึ้นอย่างผิดปกติของช่องสัญญาณ จึงบรรลุประสิทธิภาพนอกจากนี้ยังสามารถใช้ในการรักษาโรคต่าง ๆ และสำหรับความผิดปกติของไซต์ JAK1
Ruxolitinibเป็นตัวยับยั้งไคเนสที่ระบุไว้สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มี myelofibrosis ระดับปานกลางหรือมีความเสี่ยงสูง ซึ่งรวมถึง primary myelofibrosis, post-geniculocytosis myelofibrosis และ post-primary thrombocythemia myelofibrosis
การศึกษาทางคลินิกที่คล้ายคลึงกัน (n=219) สุ่มผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงปานกลาง-2 หรือ MF ปฐมภูมิที่มีความเสี่ยงสูง ผู้ป่วยที่มี MF หลังเกิดเม็ดเลือดแดงจริง หรือผู้ป่วยโรค MF หลังจากเกิดลิ่มเลือดอุดตันขั้นต้นเป็น 2 กลุ่ม กลุ่มหนึ่งได้รับ ruxolitinib ทางปาก 15 ถึง 20 มก. (n=146) และอีกตัวหนึ่งได้รับยาควบคุมเชิงบวก (n=73)จุดยุติหลักและรองที่สำคัญของการศึกษาคือร้อยละของผู้ป่วยที่มีปริมาตรม้ามลดลง ≥35% (ประเมินโดยการถ่ายภาพด้วยคลื่นสนามแม่เหล็กหรือการตรวจเอกซเรย์คอมพิวเตอร์) ในสัปดาห์ที่ 48 และ 24 ตามลำดับผลการศึกษาพบว่าร้อยละของผู้ป่วยที่มีปริมาณม้ามลดลงมากกว่า 35% จากการตรวจวัดพื้นฐานในสัปดาห์ที่ 24 เท่ากับ 31.9% ในกลุ่มที่ได้รับการรักษาเมื่อเทียบกับ 0% ในกลุ่มควบคุม (P<0.0001);และร้อยละของผู้ป่วยที่มีปริมาณม้ามลดลงมากกว่า 35% จากการตรวจวัดพื้นฐานในสัปดาห์ที่ 48 เท่ากับ 28.5% ในกลุ่มที่ได้รับการรักษา เทียบกับ 0% ในกลุ่มควบคุม (P<0.0001)นอกจากนี้ ruxolitinib ยังลดอาการโดยรวมและปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยอย่างมีนัยสำคัญจากผลการทดลองทางคลินิกทั้งสองครั้งนี้ruxolitinibกลายเป็นยาตัวแรกที่ได้รับการรับรองจาก US FDA สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค MF