รุกโซลิตินิบหรือที่รู้จักในชื่อ ruxolitinib ในประเทศจีน เป็นหนึ่งใน "ยาใหม่" ที่ได้รับการระบุไว้อย่างกว้างขวางในแนวปฏิบัติทางคลินิกสำหรับการรักษาโรคทางโลหิตวิทยาในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา และได้แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพที่ดีในโรคที่เกิดจากการแพร่กระจายของหลอดเลือด
ยาเป้าหมาย Jakavi ruxolitinib สามารถยับยั้งการกระตุ้นช่องสัญญาณ JAK-STAT ทั้งหมดได้อย่างมีประสิทธิภาพ และลดสัญญาณที่เพิ่มขึ้นอย่างผิดปกติของช่องสัญญาณ จึงบรรลุประสิทธิภาพ นอกจากนี้ยังสามารถใช้รักษาโรคต่างๆ และความผิดปกติของตำแหน่ง JAK1 ได้อีกด้วย
รุกโซลิตินิบเป็นตัวยับยั้งไคเนสที่ระบุไว้สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีภาวะ myelofibrosis ระดับปานกลางหรือที่มีความเสี่ยงสูง รวมถึงภาวะ myelofibrosis หลัก, myelofibrosis หลังการเกิด Geniculocytosis และ myelofibrosis หลังประถมศึกษา
การศึกษาทางคลินิกที่คล้ายกัน (n=219) ผู้ป่วยแบบสุ่มที่มีความเสี่ยงปานกลาง 2 หรือ MF ปฐมภูมิที่มีความเสี่ยงสูง ผู้ป่วย MF หลังเกิดเม็ดเลือดแดงแท้จริง หรือผู้ป่วย MF หลังภาวะลิ่มเลือดอุดตันปฐมภูมิเป็นสองกลุ่ม โดยกลุ่มหนึ่งได้รับ ruxolitinib ทางปาก 15 ถึง 20 มก.บิด (n=146) และอีกตัวหนึ่งได้รับยาควบคุมเชิงบวก (n=73) จุดยุติหลักและรองที่สำคัญของการศึกษาคือเปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยที่มีปริมาตรม้ามลดลง ≥35% (ประเมินโดยการถ่ายภาพด้วยคลื่นสนามแม่เหล็กหรือเอกซเรย์คอมพิวเตอร์) ในสัปดาห์ที่ 48 และ 24 ตามลำดับ ผลการศึกษาพบว่า เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยที่มีปริมาตรม้ามลดลงมากกว่า 35% จากการตรวจวัดพื้นฐานในสัปดาห์ที่ 24 อยู่ที่ 31.9% ในกลุ่มการรักษา เทียบกับ 0% ในกลุ่มควบคุม (P<0.0001) และเปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยที่มีปริมาตรม้ามลดลงมากกว่า 35% จากการตรวจวัดพื้นฐานในสัปดาห์ที่ 48 อยู่ที่ 28.5% ในกลุ่มการรักษา เทียบกับ 0% ในกลุ่มควบคุม (P<0.0001) นอกจากนี้ ruxolitinib ยังลดอาการโดยรวมและปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยอย่างมีนัยสำคัญ จากผลการทดลองทางคลินิกทั้งสองครั้งนี้รูโซลิตินิบกลายเป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก US FDA สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค MF