กลยุทธ์การรักษาโรคไมอีโลไฟโบรซิสปฐมภูมิ (PMF) ขึ้นอยู่กับการแบ่งชั้นความเสี่ยง เนื่องจากอาการทางคลินิกที่หลากหลายและประเด็นที่ต้องแก้ไขในผู้ป่วย PMF กลยุทธ์การรักษาจึงจำเป็นต้องคำนึงถึงโรคของผู้ป่วยและความต้องการทางคลินิก การรักษาเบื้องต้นด้วย ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) ในคนไข้ที่มีม้ามขนาดใหญ่พบว่าม้ามลดลงอย่างมีนัยสำคัญ และไม่ขึ้นกับสถานะการกลายพันธุ์ของตัวขับ ยิ่งขนาดของม้ามลดลงมากเท่าใด ก็ยิ่งบ่งชี้ถึงการพยากรณ์โรคที่ดีขึ้น ในผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงต่ำและไม่มีโรคที่มีนัยสำคัญทางคลินิก สามารถสังเกตหรือเข้าร่วมการทดลองทางคลินิก โดยมีการประเมินซ้ำทุกๆ 3-6 เดือนรุกโซลิตินิบการบำบัดด้วยยา (จาคาวี/จากาฟี) สามารถเริ่มได้ในผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงต่ำหรือปานกลาง 1 ซึ่งมีม้ามโตและ/หรือเป็นโรคทางคลินิก ตามแนวทางการรักษาของ NCCN
สำหรับผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงปานกลาง 2 หรือมีความเสี่ยงสูง แนะนำให้ใช้ HSCT แบบ allogeneic หากไม่มีการปลูกถ่าย แนะนำให้ใช้ ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) เป็นทางเลือกการรักษาทางเลือกแรกหรือเพื่อเข้าสู่การทดลองทางคลินิก Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) เป็นยาเพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบันทั่วโลก ซึ่งมุ่งเป้าไปที่วิถีทาง JAK/STAT ที่โอ้อวด ซึ่งเป็นสาเหตุของ MF การศึกษาสองชิ้นที่ตีพิมพ์ใน New England Journal และ Journal of Leukemia & Lymphoma แนะนำว่า ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) อาจลดโรคได้อย่างมีนัยสำคัญและปรับปรุงคุณภาพชีวิตในผู้ป่วย PMF ในผู้ป่วย MF ที่มีความเสี่ยงปานกลางและมีความเสี่ยงสูง ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) สามารถลดขนาดม้าม ปรับปรุงโรค เพิ่มความอยู่รอด และปรับปรุงพยาธิวิทยาของไขกระดูก โดยบรรลุเป้าหมายหลักของการจัดการโรค
PMF มีความน่าจะเป็นที่จะเกิดต่อปีที่ 0.5-1.5/100,000 และมีการพยากรณ์โรคที่แย่ที่สุดในบรรดา MPN ทั้งหมด PMF มีลักษณะเฉพาะคือ myelofibrosis และ extramedullary hematopoiesis ใน PMF ไฟโบรบลาสต์ไขกระดูกไม่ได้มาจากโคลนที่ผิดปกติ ประมาณหนึ่งในสามของผู้ป่วย PMF จะไม่แสดงอาการในขณะที่วินิจฉัย ข้อร้องเรียน ได้แก่ ความเหนื่อยล้าอย่างมีนัยสำคัญ โรคโลหิตจาง ความรู้สึกไม่สบายท้อง ท้องร่วงเนื่องจากความอิ่มเร็วหรือม้ามโต มีเลือดออก น้ำหนักลด และอาการบวมน้ำบริเวณรอบข้างรุกโซลิตินิบ(จาคาวี/จาคาฟี) ได้รับการอนุมัติในเดือนสิงหาคม พ.ศ. 2555 สำหรับการรักษาโรคไมอีโลไฟโบรซิสที่มีความเสี่ยงปานกลางหรือสูง รวมถึงโรคไมอีโลไฟโบรซิสปฐมภูมิ ปัจจุบันยานี้มีจำหน่ายในกว่า 50 ประเทศทั่วโลก
เวลาโพสต์: 29 มี.ค. 2022