ยาเป้าหมายสำหรับการรักษาโรคไมอีโลไฟโบรซิส: Ruxolitinib

Myelofibrosis (MF) เรียกว่า myelofibrosis นอกจากนี้ยังเป็นโรคที่หายากมาก และไม่ทราบสาเหตุของการเกิดโรค อาการทางคลินิกโดยทั่วไป ได้แก่ เม็ดเลือดแดงในเด็กและเยาวชน และโรคโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงในเด็กและเยาวชนที่มีเซลล์เม็ดเลือดแดงหยดน้ำตาจำนวนมาก การสำลักไขกระดูกมักแสดงให้เห็นความทะเยอทะยานแบบแห้ง และม้ามมักขยายใหญ่ขึ้นอย่างเห็นได้ชัดตามระดับของโรคกระดูกพรุนที่แตกต่างกัน
Primary myelofibrosis (PMF) คือความผิดปกติของเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด (MPD) ของ clonal myeloproliferative การรักษาโรคไมอิโลไฟโบรซิสปฐมภูมิเป็นการรักษาแบบประคับประคองเป็นหลัก รวมถึงการถ่ายเลือด สามารถให้ไฮดรอกซียูเรียสำหรับภาวะเกล็ดเลือดต่ำได้ ผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงต่ำและไม่มีอาการสามารถสังเกตได้โดยไม่ต้องรักษา
มีการศึกษาแบบสุ่มระยะที่ 3 สองครั้ง (การศึกษาที่ 1 และ 2) ในผู้ป่วย MF (MF หลัก, MF หลังการเกิด Geniculocytosis หรือ MF ภาวะเกล็ดเลือดต่ำหลังประถมศึกษา) ในการศึกษาทั้งสอง ผู้ป่วยที่ลงทะเบียนมีม้ามโตที่เห็นได้ชัดอย่างน้อย 5 ซม. ใต้กรงซี่โครงและอยู่ในระดับปานกลาง (2 ปัจจัยการพยากรณ์โรค) หรือมีความเสี่ยงสูง (3 ปัจจัยการพยากรณ์โรคหรือมากกว่า) ตามเกณฑ์ฉันทามติของคณะทำงานระหว่างประเทศ (IWG)
ขนาดยาเริ่มต้นของ ruxolitinib ขึ้นอยู่กับจำนวนเกล็ดเลือด 15 มก. วันละสองครั้งสำหรับผู้ป่วยที่มีจำนวนเกล็ดเลือดระหว่าง 100 ถึง 200 x 10^9/ลิตร และ 20 มก. วันละสองครั้งสำหรับผู้ป่วยที่มีจำนวนเกล็ดเลือดมากกว่า 200 x 10^9/ลิตร
ขนาดยาเฉพาะบุคคลได้รับตามความสามารถในการทนต่อยาและประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วยที่มีจำนวนเกล็ดเลือดระหว่าง 100 ถึง 125 x 10^9/ลิตร โดยให้ขนาดสูงสุด 20 มก. วันละสองครั้ง; สำหรับผู้ป่วยที่มีจำนวนเกล็ดเลือดระหว่าง 75 ถึง 100 x 10^9/ลิตร 10 มก. วันละสองครั้ง; และสำหรับผู้ป่วยที่มีจำนวนเกล็ดเลือดระหว่าง 50 และน้อยกว่าหรือเท่ากับ 75 x 10^9/ลิตร วันละ 2 ครั้ง ครั้งละ 5 มก.
รุกโซลิตินิบเป็นตัวยับยั้งไทโรซีนไคเนสของ JAK1 และ JAK2 ชนิดรับประทานที่ได้รับการอนุมัติในสหภาพยุโรปในเดือนสิงหาคม 2555 สำหรับการรักษาโรคไมอีโลฟิโบรซิสระดับปานกลางหรือที่มีความเสี่ยงสูง รวมถึงการเกิดไมอีโลไฟโบรซิสปฐมภูมิ ไมอีโลไฟโบรซิสหลังเกิดโรคกระดูกพรุน และการเกิดลิ่มเลือดอุดตันในเลือดหลังปฐมภูมิ ปัจจุบัน ruxolitinib Jakavi ได้รับการอนุมัติในกว่า 50 ประเทศทั่วโลก รวมถึงสหภาพยุโรป แคนาดา และหลายประเทศในเอเชีย ละติน และอเมริกาใต้


เวลาโพสต์: 11-11-2022